Avansert terapi (ATMP)

Kva er avanserte terapi?

Det finst tre slags avansert terapi:

• Genterapi:

  Overføring av nytt genetisk materiale til menneske, for eksempel for å reparere eller kompensere for eit defekt gen i ein bestemt type celler.

• Celleterapi:

  Celler som blir gitt til menneske for å behandle ein sjukdom ved hjelp av cellene sin farmakologiske, immunologiske eller metabolske verknadsmekanisme.

• Vevsterapi:

  Celler eller vev som blir gitt til menneske for å reparere eller erstatte eit humant vev/organ.

Eksempel på bruk av avansert terapi

Med avanserte terapiar kan ein behandle sjukdomar som vi ikkje kunne behandle tidlegare. Nokre eksempel:

• Genterapi der ein kompenserer for manglande evne til å produsere enzym som bryt ned fettstoff i blodet. Ein kan då bruke eit virus som «bodbringar» for å få det funksjonelle genet inn i muskelceller slik at desse kan produsere enzymet. Det første genterapeutiske preparatet, Glybera, blei godkjent i 2012.

• Dyrke bruskceller som vert sette inn i dårlege kne. Det er i dag godkjent to slike preparat på marknaden.

• Ta ut immunceller av kroppen og manipulere dei slik at cellene kjenner att kreftceller, for så å sette dei inn att slik at dei kjempar mot kreftsvulstar. Ei rekke slike behandlingsformer er under utvikling.

• Ta ut stamceller frå pasienten for å dyrke fram hornhinner eller hud for transplantasjon i laboratoriet. Ei rekke slike produkt er under utvikling.

Godkjenning av kliniske studiar

Søknader om kliniske studiar med bruk av genmodifiserte organismar (GMO) må godkjennast av fleire instansar. Sjå informasjon om innsending av søknad og dokumentasjon.