Søknad om klinisk utprøving av GMO i legemidler til mennesker

DMP behandler og godkjenner søknader om klinisk utprøvning av GMO-legemidler etter genteknologiloven §10 første ledd. Alle legemidler som består av eller inneholder genmodifiserte organismer krever godkjenning etter genteknologiloven dersom de skal gis til pasienter som kan forlate behandlingsfasiliteten. Før søknaden til DMP sendes inn, bør det avklares med Helsedirektoratet om reglene for innesluttet bruk kommer til anvendelse.

Krav til søknad om klinisk utprøving av GMO-legemidler

Alle søknader som faller inn under utsetting av GMO-legemidler, skal inneholde punktene under.

Kravet gjelder for alle studier der GMO-legemiddelet ikke har markedsføringstillatelse (er godkjent for omsetting), også der DMP har vurdert GMO-en i tidligere studier.  Det er ikke krav om søknad og godkjenning for GMO-legemidler som har markedsføringstillatelse (godkjent for omsetting). Dette gjelder også når den kliniske utprøvingen skal gjøres på en annen indikasjon enn den GMO-legemiddelet har markedsføringstillatelse for. 

Merk at det er egne regler for utprøvinger med humane genmodifiserte celler og utprøvinger med legemidler som består av eller inneholder adeno-assosierte virus. Se under.

• Informasjon som gitt i §15 i Forskrift om konsekvensutredning etter genteknologiloven (heretter omtalt som KU-forskriften), vedlegg 1 del A.

• Helse- og miljørisikovurdering med konklusjoner som følger kravene i vedlegg 2 i KU-forskriften.

• Dokumentasjon og vurdering av etisk forsvarlighet, samfunnsnytteverdi, og innvirkning på bærekraftig utvikling. Veiledning finnes i KU-forskriftens vedlegg 4.

• Dokumentasjon som underbygger søkers konsekvensutredning om GMO-ens egenskaper. Dette kan bl.a. være resultater fra tidligere forsøk (rådata) og/eller vitenskapelig litteratur.

• SNIF (Summary Notification Information Format), en kortfattet oppsummering av søknaden uten konfidensiell informasjon. SNIF kan sendes inn enten i word- eller PDF-format. I tillegg skal søker også last opp SNIF (Summary Notification Information Format) i EUs database for GMO-søknader – E-submission Food Chain plattform (ESFC). På kommisjonens side ligger det også en brukermanual og informasjon om bakgrunnen for at denne plattformen skal brukes. SNIF legges ut på høringssiden og vil være offentlig tilgjengelig.

Klinisk utprøving med humane genmodifiserte celler

Dersom søknaden gjelder klinisk utprøvning med humane celler modifisert med retro-, lenti eller adeno-assosiert virus vektor, hvor det medisinske produktet har et dokumentert neglisjerbart nivå av frie viruspartikler, kan søknadsskjemaet utarbeidet i EU benyttes: Common Application form for clinical research with human cells genetically modified

Tilhørende veiledningsdokument: Good Practice on the assessment of GMO-related aspects in the context of clinical trials with human cells genetically modified.

Søknadsskjemaet gir tilstrekkelig informasjon til å foreta miljørisikovurdering og vurdering av bærekraft, samfunnsnytte og etikk i tråd med kravet i genteknologiloven § 10. Vi krever derfor ikke at søker forelegger en egen vurdering av disse forholdene.

Søknaden skal inneholde ferdig utfylt søknadsskjema som beskrevet over, og vedlegg som beskrevet i skjemaet. Konfidensiell informasjon og SNIF (Summary Notification Information Format) må vedlegges.

Klinisk utprøvinger der utprøvingslegemiddelet består av eller inneholder adeno-assosierte virus

Dersom søknaden gjelder disse produktene kan søknadsskjemaet utarbeidet i EU benyttes: Common application form for investigational medicinal products for human use that contain or consist of AAV vectors Tilhørende veiledningsdokument: Good Practice on the assessment of GMO related aspects in the context of clinical trials with AAV clinical vectors

Søknadsskjemaet gir tilstrekkelig informasjon til å foreta miljørisikovurdering og vurdering av bærekraft, samfunnsnytte og etikk i tråd med kravet i genteknologiloven § 10. Vi krever derfor ikke at søker forelegger en egen vurdering av disse forholdene.

Søknaden skal inneholde ferdig utfylt søknadsskjema som beskrevet over, og vedlegg som beskrevet i skjemaet. Konfidensiell informasjon og SNIF (Summary Notification Information Format) må vedlegges.

Innesluttet bruk av GMO

Helsedirektoratet skal vurdere om reglene for innesluttet bruk av GMO kommer til anvendelse. I enkelte tilfeller skal håndtering av genterapiproduktet (og GMO-en) inntil det er gitt til pasienten, vurderes etter regelverk om innesluttet bruk av GMO. Helsedirektoratet krever en beskrivelse av GMO-en, som bør dekke om GMO-en: 

• er en genmodifiserte virus, bakterier eller celler i kultur (hva slags)
• kan replikere eller ikke
• kan overføre genetisk materiale etc.

Se også informasjon på Helsedirektoratets hjemmeside.

Hvis reglene om innesluttet bruk av GMO kommer til anvendelse, må virksomheten som skal gjennomføre utprøvingen ha godkjente laboratorier og anlegg for innesluttet bruk av GMO. Se informasjonssiden om genteknologiloven.

Alle søknader og tilhørende dokumentasjon for kliniske utprøvninger av legemidler som inneholder GMO sendes til GMO@dmp.no.

Import og transport av GMO

Vedtaksmyndighet for import og transport av GMO etter forskrift om merking, transport, import og eksport av genmodifiserte organismer er Miljødirektoratet. I forskriften finner du oversikt over hvilke GMO som krever godkjenning etter denne forskriften. Denne søknaden kan også sendes til gmo@dmp.no.   Dette gjelder bare søknader som dreier seg om legemiddelutprøvinger. DMP vil videreformidle søknaden til Miljødirektoratet. Se mer informasjon på Miljødirektoratets side.

gmo@dmp.no er en felles postkasse for Miljødirektoratet, Helsedirektoratet og DMP for søknader om godkjenning av kliniske studier med legemidler som inneholder genmodifiserte organismer.

Svar på søknaden etter genteknologiloven vil bli sendt samtidig med svaret på søknaden om den kliniske utprøvingen. Første vurdering foreligger normalt innen 45 dager.