Til hovedinnhold Direktoratet for medisinske produkter Direktoratet for medisinske produkter

Betinget markedsføringstillatelse for Translarna (ataluren) blir ikke fornyet

Publisert:

Endringer

Europeiske legemiddelmyndigheter (EMA) sin komité for humane legemidler (CHMP) har konkludert med at effekten ved bruk av Translarna ikke er bekreftet.

CHMP opprettholder med dette tidligere anbefalinger om å ikke fornye den betingede markedsføringstillatelsen for legemiddelet.

Translarna har vært brukt til behandling av pasienter (fra 2 års alder) med Duchennes muskeldystrofi.

CHMP har vurdert denne saken i flere omganger. Den første re-eksamineringen ble gjort etter krav fra firmaet som markedsfører Translarna. Det ble utført en ny vurdering og en re-eksaminering etter oppfordring fra EU-kommisjonen som ønsket en vurdering av nye «real-life-data».

Også etter denne siste gjennomgangen har CHMP konkludert med at det ikke er dokumentert at Translarna er effektiv behandling.

Les mer på EMAs nettsider